Ultomiris：治疗免疫系统攻击红细胞的超有效药物

Ultomiris是一种用于治疗由免疫系统攻击和破坏红细胞引起的疾病的药物，涵盖阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。此外，它也用于治疗全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。在PNH患者中，Ultomiris能够减轻贫血、血栓形成、全血细胞减少症及深色尿液等症状。在aHUS患者中，它能缓解贫血、血小板减少症和肾功能衰竭等问题。在gMG患者中，Ultomiris可显著改善肌肉无力的症状。对于NMOSD患者，它有助于改善视力下降、感觉丧失、膀胱控制问题以及手臂无力和瘫痪等症状。

Ultomiris需在医生的指导下使用，并仅限于医院或其他医疗机构内使用。对于PNH、gMG和NMOSD患者，该药物通常需要终身服用。而对于aHUS患者，治疗至少持续6个月，具体时长将依据患者个体情况由医生决定。

Ultomiris的活性成分是Ravulizumab，这是一种针对C5补体蛋白的单克隆抗体。在PNH、aHUS、gMG和NMOSD中，C5补体蛋白过度活跃，导致红细胞破坏或神经细胞损伤。通过阻断C5补体蛋白，Ultomiris能够抑制免疫系统的细胞破坏作用，从而有效控制疾病症状。临床研究显示，Ultomiris能显著减少PNH患者的症状，并且避免了输血的需求。

对于aHUS患者，Ultomiris不仅能减轻症状，还能提升生活质量。在gMG患者中，该药物能够改善肌肉无力症状，进而提高生活质量。对于NMOSD患者，Ultomiris有助于改善视力下降、感觉丧失等症状，同样提高了生活质量。

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