因利司然用药指南

2024-10-25

药物描述因利司然是一种含有inclisiran钠的药物，inclisiran是一种针对PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型）mRNA的小干扰RNA（siRNA）。inclisiran结合了三个N乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基，以增强其在肝细胞中的传递效果。除了一种特殊情况外，inclisiran钠的2'核糖部分通常以2'-F或2'-OME核糖核苷酸形式存在。此外，主链中的六个核苷酸以硫代磷酸酯键形式存在。

inclisiran钠的分子式为C529H664F12N176Na43O316P43S6，分子量为17,284.72 g/mol。其结构式如下所示：

缩写：AF = 腺嘌呤2'-F核糖核苷酸；CF = 胞嘧啶2'-F核糖核苷酸；GF = 鸟嘌呤2'-F核糖核苷酸；AM = 腺嘌呤2'-OME核糖核苷酸；CM = 胞嘧啶2'-OME核糖核苷酸；GM = 鸟嘌呤2'-OME核糖核苷酸；UM = 尿嘧啶N'-OME三核苷酸。

因利司然是一种无菌、无防腐剂的透明溶液，颜色从无色到浅黄色不等，适用于皮下注射。每个注射器含有1.5毫升溶液，相当于284毫克的inclisiran（以300毫克inclisiran钠盐的形式存在）。该药物通过注射用水配制，并可能添加氢氧化钠和/或磷酸来调节pH值至7.0。

适应症和剂量

因利司然被批准作为饮食和他汀类药物治疗的辅助手段，用于成人原发性高脂血症，包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

剂量和管理

推荐剂量

因利司然与他汀类药物联合使用的推荐剂量为284毫克，首次单次皮下注射，随后在3个月时重复给药，之后每6个月一次。

如果错过计划剂量不到3个月，应按照患者原始时间表继续给药并维持剂量。如果错过剂量超过3个月，则需重新开始新的给药周期，首次注射后3个月再进行第二次给药。