FDA批准Baxalta的药治Von Willebrand病出血
美国监管机构周二批准了首款针对最常见的遗传性出血性疾病——von Willebrand病的基因工程疗法。美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，已批准Baxalta Inc生产的Vonicog alfa，适用于18岁及以上的患者。
据FDA透露，von Willebrand病影响了大约1%的美国人，即超过300万人。这种疾病由一种对正常凝血至关重要的蛋白质——von Willebrand因子的缺陷或缺失引起。
症状可能包括鼻腔、牙龈、肠道、肌肉和关节的严重出血。女性可能会经历月经期延长且量大，以及产后出血过多。受伤或割伤后，出血可能损害关节和器官。von Willebrand病通常不如血友病严重。大多数von Willebrand病患者属于1型，这是三种类型中最轻的一种，可能仅需在手术或拔牙前接受治疗以防止出血。根据国家心肺血液研究所的数据，患有更严重类型的患者需要紧急治疗以控制出血，但通过适当的治疗，他们可以过上正常的生活。
FDA生物制品评估与研究中心主任Karen Midthun表示，Vonicog alfa的获批为患者提供了新的治疗选择。
预计Vonicog alfa将在明年某个时间上市。Baxalta发言人称，药物定价尚未确定。
Baxalta曾是Baxter International Inc的生物制药业务部门，专注于开发出血性疾病及其他疾病的治疗方法。今年早些时候，该公司将该部门独立出来，新公司总部设在伊利诺伊州北部的Bannockburn。Baxter公司生产医疗产品，包括药物输送系统、麻醉和手术用品以及静脉输液解决方案。
- 名 称：
- Vonvendi
- 全部名称：
- 重组血管性血友病因子、VEYVONDI、Vonicog alfa (genetical recombination) (JAN)、von Willebrand factor (recombinant)、rVWF、VEYVONDI IU、Vonicog alfa、Von willebrand factor、Vonicog Alfa (Genetical Recombination)、Von Willebrand factor (Recombinant)、Vonicog alfa (Vonvendi)、Vonicog alfa （Vonvendi）、Recombinant von Willebrand factor
- 上市状态：
- 批准上市 临床3期
- 生产药企：
- Baxalta
- 规格：
- 1300单位（+10毫升稀释剂）/套
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