老美药监局批了首款治常见肺癌突变的新药

2024-09-24

美国监管机构批准了首款专门针对具有特定基因突变的肺癌患者的药物。美国食品药品监督管理局（FDA）于本周五宣布，已批准安进公司生产的药物索托拉西布用于治疗非小细胞肺癌。这些患者在经过至少一种其他治疗手段后病情仍然恶化。据估计，每年约有13,000名美国患者被诊断为这种癌症并伴有特定基因突变。

FDA表示，这是首个针对KRAS突变肿瘤的靶向疗法。KRAS突变影响细胞生长和分裂的调控基因，并与多种癌症类型相关联。“今天这一决定标志着我们朝着个性化医疗的未来迈出了重要一步。”FDA肿瘤学卓越中心主任理查德·帕兹杜尔在一份声明中表示。

安进公司称，索托拉西布的月费用约为17,900美元，但实际支付金额可能会因健康保险等因素而有所不同。肺癌是美国最常见的癌症类型之一，也是导致癌症死亡的主要原因之一。

此外，FDA还批准了两家公司的诊断测试，以帮助识别携带特定突变（即KRAS G12C突变）的患者，以便他们能够接受这种新药的治疗。

安进等制药公司正在积极开发针对KRAS突变肿瘤的多种药物。“四十多年来，KRAS一直是癌症研究领域的重大挑战，”安进公司研发部门负责人大卫·M·里斯在一份声明中指出。

FDA基于初步研究结果加速批准了该药物，因为这些患者缺乏有效的替代治疗方案。然而，仍需进一步的临床试验来验证其疗效。研究表明，在124名接受治疗的患者中，有36%的患者肿瘤缩小甚至消失，接近60%的患者在六个月内病情得到改善。常见的副作用包括腹泻、关节和肌肉疼痛、疲劳以及肝脏损伤，若出现严重的肝损伤或某些肺部疾病，应立即停药。