遗传研究引出的新疗法在1型糖尿病患者中进行临床测试
一项针对1型糖尿病的新疗法临床试验正在进行中，该疗法有望将患者的胰岛素治疗频率从每日数次减少到每周仅需一到两次。这一突破性的疗法源自对疾病遗传机制的深入研究。1型糖尿病是全球范围内最常见的严重慢性自身免疫性疾病之一，其发病率持续攀升。该病导致免疫系统错误地攻击胰腺中的β细胞，使得这些细胞受损，进而导致胰腺无法生成胰岛素。胰岛素在调节血糖水平方面扮演着至关重要的角色，它能将血液中的葡萄糖输送到细胞中，供其转化为能量。因此，1型糖尿病患者通常需要定期监测血糖水平，并通过注射外源性胰岛素来补偿胰腺功能的不足。
研究表明，1型糖尿病是一种复杂的多基因疾病，其中多个基因共同作用，增加患病风险。尽管如此，遗传学研究揭示了一个名为白细胞介素-2（IL-2）的关键基因变异，该基因在调节免疫系统中发挥着重要作用。目前，剑桥大学的Aldenbrooke医院和Wellcome Trust资助的剑桥医学研究所（CIMR）的研究团队正致力于开发一种基于IL-2的新型药物——阿地白介素，旨在预防新诊断的1型糖尿病患者胰腺进一步受损，并探索最有效的给药剂量。
剑桥大学JDRF/Wellcome Trust糖尿病和炎症实验室的FRS教授John Todd强调：“对1型糖尿病遗传学的研究极大地帮助我们理解了该病在细胞和分子层面的发病机制。虽然这类研究需要时间，但我们现在已经开始在转化医学项目中验证其提升患者生活质量的实际潜力。”
临床试验由剑桥大学的Frank Waldron-Lynch博士主导，并得到Addenbrooke医院临床试验部门的支持。Waldron-Lynch博士指出：“1型糖尿病是一种可能严重影响患者生活质量的疾病，需要终身管理并频繁注射胰岛素。我们的目标是通过使用阿地白介素来重新平衡免疫系统，从而大幅减少胰岛素注射次数至每周一次或两次，进而延缓病情进展。”
已有两位受试者参与了这项试验，初期剂量较低，以确定成人患者的最佳用量；未来，研究团队还计划将该疗法应用于儿童群体。Waldron-Lynch博士表示，截至目前，试验结果令人鼓舞，即便在非常低的剂量下也未观察到明显的不良反应。不过，他们仍需招募更多参与者加入“适应性研究”，以便更准确地评估药物疗效及确定最佳剂量。
本项临床试验获得了Wellcome Trust和1型糖尿病慈善机构JDRF的财政支持，同时得到了英国国家健康研究所（NIHR）的资金援助和协调。
Wellcome Trust分子和生理科学负责人Michael Dunn博士认为：“过去几十年间，我们在遗传学领域进行了大量投资，以深入了解疾病的生物学根源。这不仅揭示了疾病的高度复杂性，也为开发潜在治疗方法提供了有价值的线索。正是基于遗传学和免疫学研究的坚实基础，‘免疫疗法’首次作为治疗1型糖尿病的方法在英国开展临床试验成为可能。”
JDRF首席执行官Karen Addington强调：“在英国，成千上万的1型糖尿病患者每天必须忍受多次胰岛素注射带来的不便。这些注射不仅影响他们的日常工作、休闲活动和家庭生活，还可能干扰睡眠。我们必须继续支持此类关键研究，以期为这些患者提供更为有效的治疗方案。”
剑桥大学CIMR主任Gillian Griffiths教授表示：“我们很高兴看到糖尿病和炎症实验室能够将他们在剑桥医学研究所开展的基础生物医学研究转化为具有重大意义的转化医学项目。”
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- 名 称：
- Proleukin
- 全部名称：
- 阿地白介素 (Proleukin)、阿地白介素（Proleukin）、阿地白介素、aldesleukin、Proleukin
- 上市状态：
- 批准上市 临床申请批准
- 生产药企：
- 诺华
- 规格：
- 22百万单位/瓶
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