帕萨利司片骨髓纤维化试验停了，可能没达到主要目标

根据3期LIMBER-304试验（NCT04551053）的新闻稿，在中期分析显示该方案不太可能达到其主要终点后，研究人员决定停止对骨髓纤维化患者使用parsaclisib加鲁索替尼（Jakafi）的治疗。研究人员计划在未来的医学会议上展示评估parsaclisib联合鲁索替尼治疗骨髓纤维化的3期LIMBER-304试验数据。

LIMBER-304试验在对单一疗法反应不佳的骨髓纤维化患者中比较了实验方案与鲁索替尼单一疗法的效果。在中期分析中，独立数据监测委员会对意向治疗患者群体进行了评估。

研究人员将在未来的医学会议上公布该试验的详细数据。

随机、双盲的3期LIMBER-304研究评估了约212名患者的联合治疗方案。所有患者在研究治疗的第一天之前，必须至少服用8周的稳定剂量的鲁索替尼（5毫克至25毫克，每日两次）。此外，他们还需要在至少3个月前就开始接受鲁索替尼治疗。

符合条件的患者以1:1的比例随机分配，除了继续服用鲁索替尼外，每天一次接受口服parsaclisib或匹配的安慰剂。

主要终点是通过MRI或CT成像评估的脾脏体积定向缩小的发生率。次要终点包括总症状评分(TSS)有针对性降低的发生率、TSS总体变化、TSS首次降低50%或更多的时间、总生存期、治疗相关不良反应的发生率、脾脏体积减少的开始时间和维持时间。

分层因素包括血小板计数和动态国际预后评分系统（DIPSS）风险类别。

纳入研究的患者必须患有中1、中2或高DIPSS风险类别的疾病。入组还需满足在筛选访视时体检时可触及左肋缘下5厘米或更大脾脏，并且ECOG评分为不超过2。

此外，患者还需要有2个月内可用的骨髓活检标本和病理报告，或在筛选时进行骨髓活检。患者预计至少有24周的生存期。

排除标准包括任何先前涉及PI3K抑制的治疗，以及筛选时近期骨髓储备不足或肝肾功能不足的病史。过去2年内患有活动性侵袭性恶性肿瘤以及在首次服用研究药物前6个月内接受过脾脏照射的患者也被排除在外。