Soliris如何治疗PNH？ 注Soliris（依库珠单抗）保持不变。

Soliris的作用机制是什么？

Soliris 通过与补体蛋白C5结合来发挥作用。这有助于阻止C5a/C5b的激活，并防止终末补体复合物C5b-9的形成。在临床上，Soliris 可以阻止红细胞破坏以及阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者出现的贫血、疲劳和血栓等症状。

在PNH患者中，他们缺少一种通常保护红细胞免受终末补体破坏的蛋白质，这是免疫系统的一部分。

Soliris 批准用于治疗什么疾病？

Soliris（依库珠单抗）是一种处方药，经FDA批准用于治疗18岁及以上的成人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。这是一种单克隆抗体，并被归类为C5补体抑制剂。尚不清楚它是否对儿童安全有效。

除了PNH外，Soliris 还被批准用于治疗：

• 非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），一种罕见的长期血液病，在成人和儿童中都有发生。Soliris 不适用于治疗由志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）引起的患者。
• 特定成人的重症肌无力
• 特定成人的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

对于18岁及以上的PNH成人患者，Soliris 作为静脉注射（IV）输液每周进行5周，然后每两周一次维持剂量。

Soliris 也可以与Voydeya（丹尼康）这种口服片剂联合使用，用于治疗PNH成人患者的血管外溶血。血管外溶血是指PNH成人患者在血管外发生的红细胞破坏。

Soliris 是由Alexion Pharmaceuticals, Inc.制造的。

Soliris 有生物类似药吗？

2024年5月，Bkemv（依库珠单抗-aeeb）作为第一个可互换的生物类似药获批用于Soliris（依库珠单抗）。Bkemv 适用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征，但不适用于重症肌无力或视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Bkemv 来自Amgen。

2024年7月，Epysqli（依库珠单抗-aagh），第二个Soliris 的生物类似药获批，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。与Bkemv不同的是，Epysqli 在药房不可互换。Epysqli 来自Samsung Bioepis Co.

什么是PNH？

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且严重的遗传性血液病，可能导致死亡。在PNH中，患者缺少一种能够保护红细胞免受终末补体破坏的蛋白质，这是免疫系统的一部分。

红细胞破坏可导致以下症状：

• 严重贫血
• 极度疲劳
• 疼痛
• 呼吸困难
• 肺动脉高压
• 肾病
• 尿色深（血红蛋白尿）
• 血栓（可能引起器官损伤和死亡）

Solisir在PNH中起效需要多长时间？

在为期26周的研究结束时，接受静脉注射Soliris治疗的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者红细胞破坏（溶血）显著减少（p<0.001）。一些溶血减少在一星期内就开始显现。

这导致了贫血的改善，表现为血红蛋白水平增加和对输血需求减少，与接受安慰剂（惰性剂）的患者相比。此外，在治疗三周后，患者报告的疲劳程度降低，健康相关生活质量有所提高。

由于研究规模和持续时间的限制，无法确定Soliris对26周研究中血栓事件的影响。

在一项涉及187名接受Soliris治疗的患者的长期扩展研究中，所有患者在10至54个月期间都维持了溶血的减少。与治疗前同一时期相比，血栓事件较少，但大多数患者也在接受抗凝药物（“血液稀释”）治疗。研究人员没有研究在同时接受Soliris治疗的患者中停止抗凝药物的影响。

Solisir与Voydeya如何联合使用？

2024年4月，Voydeya（丹尼康）被批准作为附加疗法，用于治疗成年PNH患者的血管外溶血（EVH）。Voydeya 可与ravulizumab（Ultomiris）或依库珠单抗（Soliris）联合使用。

Voydeya 单独使用尚未显示出有效性，应仅与Soliris或Ultomiris联合使用。

Voydeya 口服片剂的推荐起始剂量是每天三次，每次150毫克，可以随餐或不随餐服用。根据临床反应，您的医疗保健提供者可能会将剂量增加到每天三次，每次200毫克。Voydeya 提供50毫克和100毫克两种规格的片剂。

Voydeya 的作用方式与Soliris有何不同？

是的，Voydeya 是一种首创的口服补体因子D抑制剂，通过选择性地抑制补体系统中的关键蛋白因子D，后者在血管外溶血（EVH）的放大反应中起着重要作用。Soliris 是一种C5抑制剂，其作用机制是通过与补体蛋白C5结合来治疗PNH。

Voydeya 与Soliris或Ultomiris联合使用，用于治疗PNH成人患者在血管外发生的红细胞破坏（血管外溶血）。Voydeya 不应用于单独治疗（单药治疗）血管外溶血。

大约10%至20%的PNH成人患者在接受C5抑制剂治疗期间经历临床上显著的血管外溶血。在因子D（Voydeya）和C5（Soliris或Ultomiris）双重补体途径抑制下，对于具有血管外溶血的患者群体来说，这种方法可能是有效的治疗方案。

尚不清楚Voydeya 对儿童是否安全有效。

了解更多：关于Voydeya的副作用和警告，请参阅此处。

这并不是关于Soliris、Ultomiris或Voydeya 安全有效使用的全部信息，也不能替代医生的指示。请查阅完整的药品说明书，并与您的医生或其他医疗保健提供者讨论这些信息和您可能有的任何问题。