Ultomiris与Soliris在治疗PNH上的比较如何？

Ultomiris（ravulizumab）和Soliris（eculizumab）都是C5补体抑制剂，被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），这是一种由于红细胞破坏导致的血液疾病。Ultomiris具有更长的半衰期，这意味着它在血液中停留的时间更长，并且不需要像Soliris那样频繁地给药。

Ultomiris或Soliris也可以与口服片剂Voydeya（danicopan）联合使用，以治疗可能发生在高达20%的PNH患者中的血管外溶血（EVH）。EVH是指红细胞在血管外分解。Voydeya是一种首创的口服Factor D抑制剂，其作用机制与Ultomiris或Soliris的C5抑制作用互补。

Ultomiris和Soliris用于治疗什么？

Soliris被批准用于治疗：

• 患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的患者，以减少溶血（红细胞分解）
• 患有非典型^{溶血性尿毒症综合征}（aHUS），一种罕见的慢性血液疾病，在体重至少为11磅（5公斤）的成人和儿童中
• 抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）的成年患者
• 抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者中的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

Ultomiris被批准用于治疗：

• 一个月以上年龄的PNH成人和儿科患者
• 一个月以上年龄的aHUS成人和儿科患者，以抑制补体介导的血栓微血管病（TMA）
• 抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）的成年患者
• 抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成年患者

使用限制：Ultomiris和Soliris均不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）。

这两种药物仅在特殊项目中提供，以监测药物安全性。您必须注册该项目并了解这种药物的风险和益处。

Ultomiris和Soliris均由Alexion Pharmaceuticals生产。

2024年5月，Bkemv（eculizumab-aeeb）由安进公司获得批准，成为Soliris（eculizumab）的第一个可互换生物仿制药。Bkemv被批准用于治疗成人的PNH和aHUS，但不包括重症肌无力或视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Bkemv由Amgen Inc.生产。

2024年7月，Epysqli（eculizumab-aagh）被FDA批准为Soliris的第二个生物仿制药。它被批准用于治疗PNH和aHUS，但不像Bkemv，它在药房不可互换。Epysqli来自Samsung Bioepis Co.

目前尚无Ultomiris的生物仿制药获得FDA批准。

对于PNH，Ultomiris与Soliris相比如何？

在FDA评估PNH的研究中，Ultomiris的疗效被发现“不劣于”Soliris。非劣效性试验旨在表明试验药物的表现不比对照药物差超过一个小的、预先确定的范围。Ultomiris的安全性也被发现与Soliris相似。

许多医疗保健提供者和患者可能会更喜欢Ultomiris，因为它需要较少的静脉（IV）输液，突破性溶血较少发生，所需的输血较少，总体成本较低。此外，研究表明，接受Ultomiris治疗PNH的患者生活质量有所提高。

什么是PNH及其症状？

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且危及生命的遗传性血液疾病，特点是慢性红细胞破坏，即溶血。患者缺乏一种保护红细胞免受终末补体破坏的蛋白质。

Soliris和Ultomiris选择性阻断终末补体，以帮助预防溶血。这两种药物都属于C5补体抑制剂，可以减少PNH中发生的溶血。

溶血可能导致的症状包括严重贫血、严重疲劳、疼痛、呼吸困难、肺动脉高压、肾病、深色尿液（血红蛋白尿）和血栓（血栓形成）。血栓可以在身体各部位形成，导致器官损伤和过早死亡。

PNH的给药频率

Ultomiris和Soliris在临床研究中均被证明对治疗PNH有效。

一些临床医生和患者可能更倾向于Ultomiris而不是Soliris，因为需要的静脉输液次数较少。Soliris的维持剂量是每两周一次的静脉输液，而Ultomiris的维持剂量是每4周或8周一次。这可能导致一年内Ultomiris的输液次数比Soliris少20次。

Ultomiris在血液中停留的时间比Soliris长，因此每年需要的输液次数较少。

Ultomiris还提供皮下（皮下）注射，用于成人维持剂量，采用一种随身携带的输送系统。Soliris仅提供静脉输液。

Ultomiris可用于一个月及以上年龄的PNH成人和儿科患者，而Soliris仅适用于18岁及以上的PNH成人患者。

PNH的给药频率如下：

• Ultomiris： 在初始负荷剂量后的2周开始，成人的维持剂量每8周一次，儿科患者的维持剂量每4周或8周一次（根据体重）。
• Soliris： 成人PNH患者初始负荷剂量每周一次，共5周，然后每两周一次的静脉输液维持剂量。

了解更多：

• Ultomiris的剂量和副作用（详细信息）
• Soliris的剂量和副作用（详细信息）

Ultomiris的突破性溶血是否更少？

PNH治疗期间的“突破事件”是指至少出现一个新的或加重的溶血迹象或症状，并伴有乳酸脱氢酶（LDH）水平上升。

根据制造商报告的研究，Ultomiris在治疗过程中显示出比Soliris更少的突破事件。突破性溶血事件可能导致的症状包括疲劳、腹痛、呼吸困难、尿液变暗和贫血（红细胞减少）。

• 在一项从未接受过PNH治疗的人群中，接受Ultomiris的患者中有4%（每100人中有4人）出现了突破性溶血，而接受Soliris的患者中有10.7%。
• 在另一项评估先前接受过PNH治疗的人群的临床试验中，Ultomiris组中没有患者（0%）出现突破性溶血，而Soliris组中有5.1%。
• 26周后，Ultomiris和Soliris组之间的患者报告疲劳情况没有差异。

Ultomiris的突破事件可能比Soliris更少，这可能是由于作用时间更长（半衰期更长）以及基于体重的给药等因素。

Ultomiris与Soliris的成本比较

由于较少的输液和管理成本，Ultomiris的整体治疗费用通常低于Soliris。

• 查看Ultomiris的价格、优惠和患者援助计划
• 查看Soliris的价格、优惠和患者援助计划

这些价格仅适用于自费客户，不适用于保险计划。价格可能因折扣、地点和药店而异。

大多数患者不会自费支付这些药物。您的治疗费用将取决于您的剂量、频率、治疗长度以及输液管理成本。您的医疗保健计划和共付额将决定最终费用。

如果您需要帮助支付药品费用，可以联系Alexion Pharmaceuticals，电话1-888-765-4747或在线查询资格。Alexion OneSource共付计划提供与Ultomiris或Soliris相关的财务和保险信息，并可以帮助解决财务问题或填补保险空白。

Soliris或Ultomiris是否可以与Voydeya一起使用？

是的，Soliris或Ultomiris与Voydeya在成人中联合使用，以治疗PNH患者中发生的血管外溶血（EVH）。血管外溶血发生在大约10%至20%的PNH患者中。

Voydeya口服片剂的推荐起始剂量为每天三次，每次150毫克，可与食物同服或不同服。根据您的反应，医生可能会增加剂量至每天三次，每次200毫克。Voydeya有50毫克和100毫克两种口服片剂。

2024年4月，FDA批准了Voydeya用于这一用途。与Soliris和Ultomiris一样，Voydeya也由Alexion Pharmaceuticals生产。

什么是Voydeya？

Voydeya是一种首创的口服Factor D抑制剂，通过选择性抑制Factor D（补体系统中的关键蛋白质，参与血管外溶血（EVH）的放大反应）发挥作用。Soliris和Ultomiris是C5抑制剂，通过结合补体蛋白C5来治疗PNH。

通过Factor D（使用Voydeya）和C5（使用Soliris）双重阻断补体通路可能对PNH患者中出现EVH的有效治疗方法。

尚不清楚Voydeya是否在儿童中安全有效。

这并不是关于Soliris、Ultomiris或Voydeya的所有安全和有效使用信息，也不能替代您的医生的指示。请查阅完整的产品信息，并与您的医生或其他医疗保健提供者讨论这些信息和任何问题。